中国首个:锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可
苏州2024年9月2日 /美通社/ -- 锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的锐正基于非病毒载体的体内基因编辑药物。
ART001是基因基于基因中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,目前正在中国开展临床1期试验。非病此次美国FDA IND获批,毒载ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的体的体内产品。
2024年6月,编辑锐正基因在美国圣地亚哥举行的药物验许2024年国际生物大会(BIO 2024)上发布了ART001的24周临床研究数据,受试者在用药4周后直至24周,美国高剂量组的床试外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前,中国所有受试者均已跟进36周或以上,锐正药效依然保持稳定。基因基于基因根据已经公开的非病信息,ART001目前是毒载中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。
相比国内外其他同类产品高频率出现发烧等用药反应,ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时,在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面,ART001在几十倍的饱和剂量下,未检测到脱靶编辑。综合安全性和药效,ART001具备Best-in-class的潜力。
基因编辑被普遍认为是当下和未来最关键和最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术突破了以往基因治疗的一系列局限性。适应症方面,它不仅可以用于罕见病也可以用于难治的常见病;生产工艺和成本方面,它无需病毒和细胞,所有组分均可大规模工业化合成,不存在由于价格昂贵导致患者无法负担的情况;疗效和医疗费用方面,它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力,大大便利患者的同时,可以在总医疗费用上为患者和医保大幅节省开支。
这些巨大的优势使得基于非病毒载体的体内基因编辑成为全球最具市场和技术潜力的创新制药领域之一。在这个领域,目前全球尚未有产品上市。即使在素以创新疗法开发领先闻名的美国,包括锐正基因在内,目前也只有三家公司获得临床试验许可。综上可见,非病毒载体的体内基因编辑领域具备巨大潜力的同时,也有非常高的技术和转化门槛。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示:"此次获得FDA临床试验许可和前期已获得的中国临床试验许可,均是对锐正基因的创新能力、技术实力和全球竞争力的一种肯定。多年来,在化药、抗体、ADC、细胞医疗等领域,往往是在欧美发达国家已经形成成熟产业后,中国制药业才开始快速跟进。随着中国创新生物技术的快速发展,中国已经开始在一些潜力巨大的领域发展的早期阶段,就可以参与国际竞争了。基于非病毒载体的体内基因编辑就是这样的领域之一,锐正基因如今也成为在早期发展阶段就参与全球竞争的公司之一。我们将继续努力,争取早日把安全、创新且可及的体内基因编辑产品带给患者。"
相关文章
荣耀IFA 2024推出旗下首款骁龙版笔记本,以AI重新定义 PC
德国柏林2024年9月9日 /美通社/ -- 今日,荣耀在2024德国柏林消费电子展Internationale Funkausstellung Berlin,以下简称IFA)正式发布旗下首款基于骁龙2024-09-23- “3年攒够了首付,买下了这套房子。虽然不大,但总算在25岁时实现自己的一个人生愿望。”第一次见到张元,他脸上挂着人逢喜事精神爽的笑意,按捺不住和记者唠叨着装修趣事,&ldquo2024-09-23
谁说创业不能谈恋爱? 《非诚勿扰》:事业和爱情并不冲突,步调一致很重要
事业和爱情,都是人们生活中不可缺少的一部分。现在有不少年轻人主张先创业再恋爱,甚至缘分来临的时候,还会坚持把事业放在第一位,因此错过了美好姻缘。明晚《拼多多·非诚勿扰》,一位男嘉宾明确表态:谁说创业不2024-09-23共筑青少年网络“绿色长城”,VivaVideo(小影)上线“青少年模式”
在国家互联网信息办公室的指导下,VivaVideo小影)积极响应国家网信办号召,于5月27日正式上线青少年模式,内设防沉迷系统,践行青少年幸福成长战略。打开App,VivaVideo小影)以弹窗的形式2024-09-23- 今年暑假,贵池区新时代文明实践中心与区文化馆携手开展了一系列“红色影院”观影活动,赢得了市民的广泛好评。8月8日晚,第5期“红色影院”观影活动如约举行。贵池区新时代文明实践中心四楼的市民教育室内早早地2024-09-23
- 饮料市场竞争激烈夏季即将到来,红牛、豹发力、东鹏特饮、乐虎等功能饮料品牌的竞争也将随之进入白热化阶段,百兽争王的时代已经到来。随着国家经济发展,消费升级的推动和全民健康理念的提升,功能饮料的消费2024-09-23
最新评论